大腿內(nèi)側(cè)淋巴結(jié)發(fā)炎吃什么藥
大腿內(nèi)側(cè)淋巴結(jié)發(fā)炎可遵醫(yī)囑使用阿莫西林膠囊、頭孢克肟分散片、羅紅霉素片、左氧氟沙星片、布洛芬緩釋膠囊等藥物。淋巴結(jié)炎多由細(xì)菌或病毒感染引起，需根據(jù)病原
CD3δ 重癥聯(lián)合免疫缺陷疾病（CD3δ SCID），是一種由 CD3D 基因突變引起的罕見的原發(fā)性免疫缺陷疾病，該基因突變阻止了造血干細(xì)胞正常發(fā)育 T 細(xì)胞所需的 CD3δ 蛋白的產(chǎn)生。
患有 CD3δ SCID 的嬰兒由于出生后沒有 T 細(xì)胞，機(jī)體的細(xì)胞免疫和體液免疫全面受損，導(dǎo)致患兒對細(xì)菌、真菌、病毒及原蟲普遍易感，如若得不到及時有效地診斷治療，大多數(shù)患兒可能會在兩年內(nèi)死亡。
現(xiàn)階段，骨髓移植是唯一可用的治療方法，但對于嬰幼兒而言骨髓移植過程存在較大風(fēng)險(xiǎn)。
近日，加州大學(xué)洛杉磯分校的研究團(tuán)隊(duì)通過研究表明，使用堿基編輯可以糾正 CD3δ SCID 疾病的基因突變，基于堿基編輯技術(shù)有望開發(fā)出針對這種罕見遺傳病的一次性治療方法。
目前，這項(xiàng)研究已經(jīng)以“Human T cell generation is restored in CD3δ severe combined immunodeficiency through adenine base editing”（通過堿基編輯在 CD3δ 重癥聯(lián)合免疫缺陷中恢復(fù)人 T 細(xì)胞的產(chǎn)生）為題發(fā)表在 Cell 上。
“我們使用這種稱為‘堿基編輯’的新型基因組編輯技術(shù)可以糾正導(dǎo)致造血干細(xì)胞中 CD3δ SCID 的突變，并恢復(fù)它們產(chǎn)生 T 細(xì)胞的能力。”該論文的通訊作者、加州大學(xué)洛杉磯分校 Donald Kohn 教授表示。
Donald Kohn 是微生物學(xué)、免疫學(xué)、分子遺傳學(xué)，以及兒科學(xué)和分子醫(yī)學(xué)藥理學(xué)的杰出教授。他在伊利諾伊大學(xué)厄巴納分校獲得生物學(xué)學(xué)士學(xué)位和微生物學(xué)碩士學(xué)位，并在威斯康星大學(xué)麥迪遜分校獲得醫(yī)學(xué)博士學(xué)位，隨后他進(jìn)入威斯康星州大學(xué)醫(yī)院兒科實(shí)習(xí)和住院醫(yī)師培訓(xùn)。2009 年，他進(jìn)入加州大學(xué)洛杉磯分校，曾擔(dān)任該校人類基因和細(xì)胞治療項(xiàng)目主任、博德干細(xì)胞研究中心研究員、瓊森綜合癌癥中心研究員等。
據(jù)官網(wǎng)資料顯示，Donald Kohn 實(shí)驗(yàn)室是首個（也是唯一一個）開展基因轉(zhuǎn)移到臍帶血 CD34+ 細(xì)胞以治療遺傳病的臨床試驗(yàn)的團(tuán)隊(duì)，也是美國首個啟動使用骨髓干細(xì)胞進(jìn)行兒童 HIV/AIDS 基因治療臨床試驗(yàn)的團(tuán)隊(duì)。
現(xiàn)階段，他實(shí)驗(yàn)室的研究重點(diǎn)是開發(fā)通過對造血干細(xì)胞進(jìn)行基因改造治療血細(xì)胞遺傳性疾病的新方法。
據(jù)了解，這種新型潛在療法由 Donald Kohn 和 Gay Crooks 教授實(shí)驗(yàn)室聯(lián)合開發(fā)，他們都是加州大學(xué)洛杉磯分校 Eli & Edythe Broad 再生醫(yī)學(xué)和干細(xì)胞研究中心的成員。而在此之前，Donald Kohn 實(shí)驗(yàn)室已經(jīng)開發(fā)出針對多種免疫系統(tǒng)缺陷的基因療法，包括其他形式的重癥聯(lián)合免疫缺陷（SCID）。隨后，他們將注意力轉(zhuǎn)向了這種 CD3δ SCID，以期患兒尋找更好的治療方法。
“在這項(xiàng)研究中，我們決定開始嘗試堿基編輯，這是我們實(shí)驗(yàn)室以前從未嘗試過的一項(xiàng)新技術(shù)。”Donald Kohn 說道。
眾所周知，DNA 由 4 種堿基組成，分別為腺嘌呤（A）、鳥嘌呤（G）、胞嘧啶（C）、胸腺嘧啶（T），這些堿基配對在一起形成 DNA 雙螺旋結(jié)構(gòu)。包括 CRISPR-Cas9 等在內(nèi)的一些基因編輯工具通過切割染色體雙鏈來改變 DNA，而堿基編輯則通過化學(xué)方式“將 DNA 一個堿基字母更改為另一個堿基字母”，比如從 A 變?yōu)?G 并且保持染色體完好無損。
因此，堿基編輯是一種非常精確的基因組編輯工具，讓研究人員能夠糾正 DNA 中的“單字母”突變。
“由于在堿基編輯領(lǐng)域的涉獵不多，起初我們面臨著巨大的挑戰(zhàn)，但我們始終在堅(jiān)持探索，目標(biāo)是將這種療法盡快地推進(jìn)到臨床階段。”該論文的共同第一作者、加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)學(xué)博士生 Grace McAuley 說道。
后來，Grace McAuley 聯(lián)系了博德研究所的劉如謙教授。作為堿基編輯技術(shù)的發(fā)明者之一，他就如何評估該技術(shù)在這種特定用途中的安全性提出了建議。最終，Grace McAuley 發(fā)現(xiàn)了一個在糾正致病基因突變方面高效的堿基編輯器。
然而，由于這種 CD3δ SCID 疾病極為罕見，他們在獲取患者干細(xì)胞方面再次遇到了挑戰(zhàn)。好在加拿大阿爾伯塔兒童醫(yī)院研究所向他們提供由一名正在接受骨髓移植的 CD3δ SCID 患者捐贈的造血干細(xì)胞，這項(xiàng)研究才得以繼續(xù)推進(jìn)。
他們通過試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，采用堿基編輯平均糾正了患者近 71% 的干細(xì)胞。隨后，Grace McAuley 與加州大學(xué)洛杉磯分校的 Gloria Yiu 博士開展合作以測試糾正后的干細(xì)胞是否可以產(chǎn)生 T 細(xì)胞。
他們借助人工胸腺類器官進(jìn)行試驗(yàn)，這是 Gay Crooks 實(shí)驗(yàn)室開發(fā)的一種干細(xì)胞衍生組織模型，能夠模擬人類胸腺的環(huán)境，即造血干細(xì)胞分化產(chǎn)生 T 細(xì)胞的器官。“由于人工胸腺類器官可以有效地支持成熟 T 細(xì)胞的發(fā)育，所以它是證明對患者干細(xì)胞進(jìn)行堿基編輯以糾正缺陷的理想系統(tǒng)。”Gloria Yiu 說道。
試驗(yàn)結(jié)果顯示，當(dāng)糾正后的造血干細(xì)胞被引入人造胸腺類器官時，它們成功地產(chǎn)生了功能齊全的、成熟的 T 細(xì)胞。
隨后，他們又進(jìn)行了動物試驗(yàn)。Grace McAuley 通過將糾正后的干細(xì)胞移植到小鼠體內(nèi)來觀察它們的壽命。結(jié)果顯示，移植四個月之后，這些糾正后的細(xì)胞仍然存在，表明堿基編輯修正造血干細(xì)胞中的突變，并且經(jīng)過糾正造血干細(xì)胞有望長期存在并產(chǎn)生維持患者健康生活所需的 T 細(xì)胞。
“這個研究項(xiàng)目像是團(tuán)隊(duì)科學(xué)描繪的一幅美麗的圖畫，臨床需求和科學(xué)研究相輔相成，每個團(tuán)隊(duì)成員都在這項(xiàng)工作中發(fā)揮了至關(guān)重要的作用并取得成功。”Gay Crooks 評價道。
據(jù)了解，該研究團(tuán)隊(duì)現(xiàn)階段正在計(jì)劃開展將這種新療法用于加拿大、墨西哥和美國患有 CD3δ SCID 嬰兒的臨床試驗(yàn)。
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